ניסויים קליניים – מילון מונחים

A  B  C  D  E  F  G  H  I  J  K  L  M  N  O  P

Q  R  S  T  U  V  W  X  Y  Z

להסבר מפורט על ניסויים קליניים 

A

Adverse Reaction

תגובת נגד

תוצאה בלתי רצויה הנגרמת בעקבות שימוש בתרופות. התופעה יכולה להופיע בצורה פתאומית או להתפתח במשך הזמן.

Approved Drugs

תרופות מאושרות

בארה"ב כל תרופה חייבת לקבל את אישור מינהל המזון והתרופות (Food and Drug Administration – FDA) לפני שניתן לשווקה. תהליך האישור מורכב ממספר שלבים – ניסויים במעבדה, ניסויים בבעלי חיים, ניסוייים קליניים בבני אדם, הגשת בקשה לאישור תרופה חדשה על ידי היצרן, חוות דעת של ה-FDA, אישור או דחייה של הבקשה.

Arm

"זרוע"

כל אחת מהקבוצות המטופלות במסגרת ניסוי אקראי (randomized trial). ברוב הניסויים האקראיים יש שתי "זרועות" אך לעתים יש גם שלוש ואף יותר.

B

Baseline

קו הבסיס, ההתחלה

1. מידע הנאסף בתחילת הניסוי אשר אליו משווים וריאציות המתגלות במהלך המחקר.

2. ערך או כמות ידועים אליהם משווים גורם נעלם כאשר מודדים או מעריכים אותו.

3. נקודת הזמן המקורית בניסוי קליני, בדיוק לפני שהמטופל מתחיל לקבל את הטיפול הניסיוני אשר נמצא בבדיקה. בשלב זה מודדים ורושמים ערכים ברי מדידה דוגמת CD4. יעילות ובטיחות הטיפול אשר נמצא בבדיקה נקבעת לעתים על ידי מעקב אחר שינויים ביחס לערכים שנמדדו בקו הבסיס.

Bias

דעה קדומה, הטייה – מצב בו נקודת מבט מסוימת מונעת שיפוט בלתי תלוי. בניסוי קליני מתגברים על סכנת ההטייה על ידי "הסוואה" (blinding) ועל ידי אקראיות (randomization).

Blind

עיוור – ניסוי אקראי הוא "מוסווה" או "עיוור" כאשר המשתתף אינו יודע לאיזו זרוע (arm) בניסוי הוא משתייך. ניסוי קליני הוא "מוסווה" או "עיוור" כאשר המשתתפים אינם יודעים אם הם משתייכים לקבוצה המקבלת את הטיפול הניסיוני או לקבוצת הביקורת המקבלת את הטיפול הסטנדרטי.

C

Clinical

קליני – טיפולי מעשי בשטח. מחקר טיפולי בניגוד למדע תיאורטי ו/או בסיסי המתבצע במעבדה ובספריה. מתייחס ל, או מבוסס על, צפייה וטיפול בחולים.

Clinical Investigator

חוקר קליני – מדען מתחום הרפואה האחראי לביצוע פרוטוקול של ניסוי קליני.

Clinical Trial

ניסוי קליני – מחקר האמור לענות על שאלות ספציפיות לגבי חיסונים וטיפולים חדשים או לגבי שימושים חדשים של טיפולים מוכרים.

Cohort

קבוצה – מונח באפידמיולוגיה המתייחס לקבוצת אנשים בעלי מספר תכונות משותפות.

CBCT-Community Based Clinical Trial

ניסוי קליני קהילתי – ניסוי קליני המנוהל בעיקר באמצעות רופאים קהילתיים ורופאי משפחה ולא במרכזים רפואיים אקדמיים.

Compassionate Use

טיפול ממניעי חמלה – דרך המאפשרת מתן טיפול ניסיוני עוד בטרם התקבל אישור ה-FDA לחולים במצב קשה שאין להם אופציה טיפולית אחרת. האישור לתת טיפול כזה ניתן על בסיס אישי ובכל מקרה בנפרד.

confidentiality

סודיות – בהקשר של ניסויים קליניים הכוונה היא לשמירה על סודיות לגבי זהות המשתתפים ופרטיהם האישיים והרפואיים. משתתפי הניסוי חותמים, לפני הצטרפותם, על הסכמה שנתוניהם ישמשו למטרות אימות, ומנהלי הניסוי חייבים להבטיח שמירה על סודיות מלאה.

Contradiction

סתירה – מצב רפואי בו שימוש בטיפול מסוים עלול לגרום נזק למטופל.

Control Group

קבוצת ביקורת – הסטנדרט – התקן – על פיו נמדדות תופעות ניסיוניות הנצפות במהלך ניסוי. בניסויים קליניים רבים תקבל קבוצת מטופלים אחת את הטיפול או התרופה הניסיוניים בעוד שהקבוצה השנייה – קבוצת הביקורת – תקבל את הטיפול המקובל למצב הרפואי המסוים או תרופת דמה – פלצבו.

Controlled Trials

ניסויים מבוקרים – קונטרול – בקרה – הוא הסטנדרט – תקן – אשר בהשוואה אליו מעריכים את ההנחות הניסיוניות. בניסויים קליניים רבים תקבל קבוצת מטופלים אחת את הטיפול או התרופה הניסיוניים בעוד שהקבוצה השנייה – קבוצת הביקורת – תקבל את הטיפול המקובל למצב הרפואי המסוים או תרופת דמה – פלצבו.

D

DSMB – Data Safety and Monitoring Board

ועדת המעקב ושמירת בטיחות המידע – ועדה בלתי תלויה, המורכבת מנציגי הקהילה ומומחי מחקר קליני, אשר מעריכה את המידע המתקבל במהלך ניסוי קליני כדי להבטיח את בטיחות משתתפי הניסוי. ועדה כזו יכולה להמליץ על הפסקת ניסוי אם קיימים סיכוני בטיחות או כאשר מטרות המחקר הושגו.

Dose-Ranging Study

מחקר טווח מינון – ניסוי קליני בו בודקים מינונים שונים של תרופה האחד כנגד השני כדי להחליט איזה מינון יעיל ביותר ומזיק פחות.

Double-Blinded Study

ניסוי סמיות כפולה – צורת ניהול של ניסוי קליני בו גם הצוות הרפואי וגם המשתתפים אינם יודעים מי מקבל את התרופה הניסיונית ומי את הטיפול הסטנדטי או תרופת דמה. ניסוייים מסוג זה נחשבים כמניבי תוצאות אובייקטיביות היות וציפיות הצוות החוקר והמשתתפים אינן יכולות להשפיע על התוצאות.

Drug-Drug Interaction

השפעה בין תרופתית – שינוי בפעולת תרופה מסוימת הנגרם כתוצאה משימוש בו זמני עם תרופה נוספת. השינוי מבחינת המטופל/ת יכול להתבטא בהשפעה חזקה יותר מהרגיל או פחותה מהרגיל, אך יכול גם להתבטא בהיווצרות תופעה חדשה שאינה מוכרת בשימוש הרגיל של כל אחת מהתרופות בנפרד.

E

Efficacy

יעילות – היכולת המקסימלית של תרופה או טיפול להביא לתוצאות, ללא קשר למינון הניתן. תרופה עוברת את מבחני היעילות כאשר היא מוכחת כיעילה בטיפול במצב הרפואי המסוים במינון הנמצא בבדיקה.

Eligibility Criteria

תנאי הכללה – פירוט התכונות הנדרשות לקבלת מועמדים להשתתפות בניסוי קליני.

Empirical

אמפירי – מבוסס על מידע ניסיוני ולא על תיאוריה.

Endpoint

נקודה סופית – התוצאה הסופית הכוללת אותה אמור פרוטוקול הניסוי להעריך. נקודות סופיות נפוצות הן רמת רעילות, התפשטות המחלה או מוות.

Epidemiology

אפידמיולוגיה – ענף במדעי הרפואה העוסק בחקר ההיארעות ההתפשטות והבקרה של מחלה באוכלוסיה.

Expanded Access

הרחבת נגישות – מושג המתייחס לכל אחד מההליכים בהם ה- FDA מאשר שימוש בתרופות או טיפולים ניסיוניים בבני אדם עוד בטרם קבלו אישור שיווק.

Experimental Drug

תרופה ניסיונית – תרופה או טיפול שטרם קבלו את אישור ה-FDA לשימוש בבני אדם.

H

Hypothesis

הנחה – הנחה או הערכה המשמשת בסיס לטיעון או למחקר ניסיוני.

I

Informed Consent

הסכמה מדעת – התהליך בו לומדים את פרטי היסוד של הניסוי הקליני לפני שמחליטים אם להשתתף בו. זהו גם תהליך מתמשך במהלך הניסוי שמטרתו להעביר למשתתפים מידע חדש המתגלה כתוצאה מהתנהלות הניסוי. טופס ההסכמה מדעת (informed consent document( מתאר ומסביר את פרטי ניהול הניסוי הקליני ואת זכויות המשתתפים בו. על מסמך זה אמורים המשתתפים לחתום לפני שהם מצטרפים לניסוי. הטופס אינו בגדר חוזה והמשתתפים יכולים לפרוש מהניסוי בכל עת.

IRB- Institutional Review Board

ועדת סקירה מוסדית (נקראת בישראל – ועדת הלסינקי) – ועדה של רופאים, סטטיסטיקאים, חוקרים, פעילים קהילתיים ואחרים המתכנסת במטרה לוודא שניסוי קליני מנוהל על פי כללי האתיקה ושזכויות משתתפי הניסוי מוגנות היטב. בכל מוסד בו נערכים ניסויים התנהגותיים (behavioral) או ביו-רפואיים בבני אדם חייבת להתקיים ועדה כזו שהיא הגוף המאשר את ביצוע הניסויים ועוקב אחרי מהלכם.

Intent to Treat

ניתוח תוצאות המתקבלות בניסוי קליני הכולל את כל הנתונים המתקבלים מהמשתתפים בכל הקבוצות אליהן הם שויכו באופן אקראי.

Intervention Name

השם הגנרי של הטיפול המסוים אשר נמצא בבדיקה.

Interventions

מצבים רפואיים ראשוניים הנמצאים בבדיקה: תרופה, העברת גנים, חיסונים, התנהגות, אמצעי או הליך.

Investigational New Drug

תרופה ניסיונית חדשה  – תרופה חדשה הנמצאת בבדיקה בניסוי קליני. המושג מתייחס גם למוצר ביולוגי בו משתמשים במבחנה (in vitro) למטרות אבחון

N

Natural History Study

מחקר על ההתפתחות הטבעית של אורגניזם או מחלה לאורך פרק זמן מסוים.

P

Peer View

חוות דעת עמיתים – בדיקה של ניסוי קליני על ידי מומחים שנבחרו על ידי יוזם המחקר. המומחים בודקים את המשמעות המדעית של הניסוי, בטיחות המשתתפים ושמירת האתיקה בניהול הניסוי.

Pharmacokinetics

תהליכי הספיגה, ההתפשטות וההשתלבות במטבוליזם של תרופה או חיסון המתרחשים באורגניזם חי.

Phase I Trial

ניסוי שלב I  – שלב ראשוני בניסוי קליני בו בודקים את פעילותם של טיפול או תרופה חדשנים בבני אדם.

Phase II Trial

ניסוי שלב II – ניסוי קליני מבוקר שמטרתו לבדוק את יעילות התרופה או הטיפול הנבדקים ולקבוע מהם הסיכונים לטווח הקצר שעלולים להיגרם.

Phase III Trial

ניסוי שלב III  – ניסוי מבוקר רחב היקף, המתקיים לאחר שיש הוכחות מספיקות ליעילות התרופה או הטיפול הנבדקים, שמטרתו לאסוף מידע נוסף כדי להעריך את סך כל היתרונות בשימוש לעומת החסרונות וליצור בסיס להתוויות הרפואיות של התרופה או הטיפול.

Phase IV Trial

ניסוי שלב IV – מחקר המתקיים לאחר שיווק התרופה במטרה לאסוף מידע נוסף לגבי בטיחות השימוש בתרופה, יתרונותיה והמינון האופטימלי שלה.

Placebo

פלצבו (אינבו), תרופת דמה  – תרופה בלתי פעילה, בצורת כדור או נוזל, הניתנת לקבוצה מקרב המשתתפים בניסוי קליני. לפעמים המשתתפים אינם יודעים שהתרופה שהם מקבלים אינה פעילה. אנשים חולים לא יקבלו פלצבו כאשר קיים סיכוי שהם יפיקו תועלת מקבלת התרופה, על בסיס היתרונות של התרופה שכבר ידועים.

Placebo Controlled Study

מחקר מבוקר של תרופת דמה – שיטה לבדיקת תרופות על פיה נותנים חומר לא פעיל (פלצבו) לקבוצה אחת מקרב משתתפי הניסוי בעוד שהתרופה שבבדיקה ניתנת לקבוצה אחרת. אחר כך משווים את התוצאות המתקבלות בשתי הקבוצות על מנת לראות האם התרופה שבבדיקה אכן יעילה יותר.

Placebo Effect

אפקט פלצבו – שינוי פיזיולוגי או רגשי, המתרחש אחרי שלוקחים תרופה, אשר אינו נובע ישירות מתכונה ספציפית של התרופה. השינוי יכול להיות מועיל ובכך לבטא את ציפיתיו של המטופל ולעתים גם את הציפיות של הגורם שנותן את התרופה.

Preclinical

טרום קליני  – שלב הבדיקה של תרופות ניסיוניות במבחנה או בבעלי חיים – הבדיקה שמקדימה את הניסוי המתבצע בבני אדם.

Prevention Trial

ניסוי מניעה – ניסוי קליני שמטרתו למצוא דרכים טובות וחדשות למנוע מחלה בבני אדם בריאים או למנוע חזרה של מחלה.

Protocol

פרוטוקול – תכנית מחקר עליה מבוססים כל הניסויים הקליניים, בהתאמה. התכנית נבנית כך שתבטיח את בטיחות המשתתפים ותיתן מענה לשאלות ספציפיות העומדות בפני החוקרים.

Q

Quality of Life Trial

ניסוי איכות חיים – ניסוי בו נבדקות דרכים לשפר את הנוחות ואת איכות החיים של חולים במחלות כרוניות.

R

Randomization

אקראיות – שיטה המבוססת על חלוקה אקראית של משתתפי הניסוי לקבוצות טיפול. האקראיות מקטינה את ההבדלים בין הקבוצות על ידי חלוקה שווה של אנשים בעלי תכונות מסוימות בין "זרועות" הניסוי. בשלב חלוקת המשתתפים לקבוצות, החוקרים אינם יודעים איזה טיפול יעיל יותר למטופלים.

Randomized Trial

ניסוי אקראי  – ניסוי בו חלוקת המשתתפים ב"זרועות המחקר" מתבצעת בצורה אקראית.

Risk-Benefit Ratio

יחס סיכון-תועלת  – הסיכון הצפוי למשתתפים בניסוי לעומת התועלות הצפויות.

S

Screening Trial

ניסוי סריקה – ניסוי שמטרתו לבדוק את הדרך הטובה ביותר לאבחן מחלות או מצבים רפואיים מסוימים.

Side Effects

תופעות לוואי – כל תופעה לא רצויה שמקורה בתרופה או בטיפול אשר נמצאים בבדיקה. לגבי תרופות חייבים לבדוק את תופעות הלוואי גם לטווח הקצר וגם לטווח הארוך.

Single-Blind Study

ניסוי חד-סמיות – ניסוי בו אחד מהצדדים – החוקרים או המשתתפים – אינם יודעים איזו תרופה (הניסיונית או הסטנדרטית) מקבל מטופל מסוים. ניסוי כזה נקרא גם single-masked trial.

Standard Treatment

טיפול סטנדרטי – טיפול נפוץ שאושר על ידי ה-FDA ונחשב ליעיל לטיפול במצב רפואי מסויים.

Standard of Care

תקן טיפולי – משטר טיפולי או מעקב רפואי המבוסס על "המילה האחרונה" בתחום הטיפול במשתתפי ניסוי קליני.

Statistical Significance

משמעות סטטיסטית – האפשרות שאירוע או הבדלים יתרחשו בצורה מקרית בלבד. בניסויים קליניים רמת המשמעות הסטטיסטית תלויה במספר המשתתפים שנבדקים ובצפייה בהם כמו גם בעוצמה של ההבדלים המאובחנים.

Study Endpoint

נקודת סיום מחקרית – תוצאה ראשונית או משנית המשמשת לשקלול יעילות הטיפול או התרופה.

Study Type

סוג המחקר – טכניקת המחקר הראשונית בה משתמשים בפרוטוקול אבחנתי (observational protocol). הסוגים הם: מטרה, משך הזמן, בחירה ועיתוי.

T

Toxicity

רעילות – תופעה נוגדת הנובעת משימוש בתרופה אשר מזיקה לבריאות המשתתף. רמת הרעילות בהקשר לתרופה תשתנה בהתאם למצב הרפואי בו התרופה אמורה לטפל.

Treatment IND

טיפול IND – שלב הגשת הבקשה (IND – Investigational New Drug application) ל-FDA לקבלת אישור שיווק לתרופה חדשה. בשלב זה ניתן לתת את הטיפול לאותם חולים במצב קשה שאין להם כל דרך טיפולית אחרת. מטופל הזכאי לקבל טיפול IND אינו יכול להשתתף בשלב III של הניסוי הקליני.

Treatment Trial

ניסוי טיפולי – ניסויים בהם בודקים טיפולים חדשים, צירופים חדשים של תרופות מוכרות או גישות כירורגיות ושיטות הקרנה חדשות.